[더스탁=김태영 기자] 글로벌제약사의 AI 활용이 크게 확대되고 있다. 한국혁신의약품컨소시엄이 발표한 AI 신약개발보고서에 따르면, AI기반 신약 개발 시장 규모는 작년 6억 1,000만달러에서 2027년 40억400만달러로 성장할 전망이다. 임상성공 확률을 높일 수 있고, 기간 및 비용의 절감 등을 기대할 수 있는 까닭이다. 

국내 시장에서도 AI 신약개발에 대한 관심이 높아지는 가운데, 자체 AI 플랫폼을 기반으로 혁신치료제를 개발 중인 파로스아이바이오가 지난달 27일 코스닥에 상장했다. 다만 지속되는 바이오섹터의 소외 흐름 속에 공모가는 밴드 하단 가격인 1만4000원으로 결정됐다.

하지만 파로스아이바이오는 상장 이후 시장의 관심주로 떠올랐다. 7거래일 동안 상한가도 2번이나 기록했다. 상장 첫날 공모가 밑으로 주가가 크게 하락했던 탓에 현재 공모가 수익률은 35% 수준에 있다. 하지만 상장일 시초가(1만2330원)를 기준으로 하면 수익률은 55%로 올라간다. 최근에 상장한 기업들이 대부분 상장일 시초가를 크게 하향 이탈했다는 점에서 차별화된 흐름이라 할 수 있다. 파로스아이바이오는 엔비디아와의 AI의료 사업과 골수성백혈병 치료제의 치료목적 사용승인이 상승재료로 작용했다.  

# AI 신약개발 플랫폼 '케미버스' 활용해 희귀 난치성 질환 치료제 파이프라인 구축 = 2016년 설립된 파로스아이바이오는 인공지능(AI) 기술을 이용해 희귀난치성 질환 혁신 신약을 개발하는 회사다. 난소암, 급성골수성백혈병, 흑색종, 대장암, 고형암 등 다양한 희귀 난치성 질환 치료제를 중심으로 파이프라인을 구축했다. 

파로스아이바오는 ‘케미버스(Chemiverse)’라는 AI 신약개발 플랫폼을 자체 개발해 활용하고 있다. 9개의 모듈로 구성돼 있는 케미버스는 전방위적으로 활용할 수 있다. 특히 약물과 호응하는 타깃 유전체를 분석해 신규 타깃과 적응증을 제안하며, 신규화합물 스크린과 생성모델을 통해 신약을 발굴할 수 있다. 

회사는 케미버스의 모듈인 ‘ADMET’을 활용해 심독성이 낮은 PHI-101 개발에 성공했다. ADMET은 선도물질 도출 및 최적의 약물 필터 모듈이고, PHI-101은 재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제(AML)다. AML 신약 후보물질은 약물이 투여됐을 때 심장의 활동 조절이 방해되는 문제인 심독성을 해결해야 한다. PHI-101은 재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) 이외에도 CHK2를 타깃한 재발성 난소암, 삼중음성유방암, 방사선민감제 등으로 파이프라인을 확장해 개발되고 있다.

파로스아이바이오는 PHI-101외에도 악성 흑색종과 난치성 대장암, 삼중음성 유방암을 타깃하는 PHI-501과 췌장암, 비소세포폐암, 대장암 치료 후보물질인 PHI-201을 개발했다. 현재 PHI-101과 PHI-501은 FDA(미국식품의약국)에서 희귀의약품으로 지정된 상태다. PHI-201은 작년 유한양행에 기술이전에 성공해 기본적인 마일스톤에 따라 수익금을 지급받을 예정이다. 

# PHI-101, 식약처로부터 치료목적 사용승인 허가= PHI-101은 앞서 미 FDA에서 희귀의약품으로 지정된 데 이어 최근 또 하나의 호재를 추가했다. 지난 3일 식품의약품안전처(식약처)로부터 재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제(AML)가 치료목적 사용승인을 받은 것이다. 치료목적 사용승인은 환자의 생명이 위급하거나 중대한 상황임에도 적절한 치료 수단이 없을 때 개발 중인 의약품 사용을 허가하는 제도다.

PHI-101 AML은 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 30~35%에서 발견되는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 유전자변이를 타깃한다. FLT3 변이를 보유한 환자는 기존 환자보다 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험이 높다. 임상시험 단계에서 PHI-101은 기존 FLT3 저해제 사용으로 인해 약물 내성이 생긴 환자에게서 악성골수세포를 감소시키는 효과를 보였다는 설명이다.

현재 PHI-101 AML은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자들을 대상으로 다국적 임상1b상을 진행하고 있다. FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 만큼 임상 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인 신청도 가능하다. 또 PHI-101 4개의 파이프라인 중 재발성 난소암 치료제는 현재 국내 임상1상이 진행되고 있다.

PHI-501의 경우 최근 대웅바이오와 임상시험용 원료 개발 및 위탁생산(CDMO) 계약을 체결했다. 이를 통해 PHI-501은 본격적으로 임상시험 진입 절차를 밟게 될 예정이다. 회사 측은 대웅바이오의 생산역량과 기술력을 활용해 신약 합성 공정의 최적화, 임상시험 계획(IND)에 필요한 의약품 제조 시설(GMP) 생산과 제조 및 품질 관리 문서(CMC) 작성을 완료할 계획이다.

# '케미버스' 활용해 국내외 기업들과 업무협약 = 파로스아이바이오는 PHI-101 희귀 난치성 질환 중심으로 파이프라인을 구성했다. 회사 측에 따르면 희귀질환 신약 개발은 일반질환보다 약 3배 높은 성공확률을 갖고 있다. 또한 특정 바이오마커를 타깃해 임상 성공 확률도 높였다. 회사 측은 이런 다양한 솔루션을 통해 개발기간은 최소 3년, 개발비용은 최대 80%까지 단축할 수 있다고 전했다. 

자체 AI 플랫폼을 기반으로 다양한 기업들과 활발한 파트너십을 맺고 있다. 지난 3일에는 차백신연구소와 업무협약을 맺고 회사의 케미버스를 활용해 면역항암제 후보물질을 공동개발하기로 했다. 

또한 미국 엔비디아의 스타트업 지원 프로그램 ‘인셉션’에 참여해 AI 신약 공동개발에도 참여할 수 있게 됐다. 엔비디아는 AI에 사용되는 기계학습(머신러닝) 인프라를 통해 AI 바이오 기업에 투자를 진행하고 있다. 파로스아이바이오는 엔비디아의 ‘바이오 니모(BioNeMo)’를 오는 10월부터 사용할 수 있게 됐다. 바이오 니모는 엔비디아의 바이오 분야 특화 클라우드 서비스다. 회사는 바이오 니모를 활용해 케미버스를 고도화할 계획이다.