신약개발 바이오텍 파로스아이바이오(대표이사 윤정혁)가 7월 코스닥 상장을 추진한다.

파로스아이바이오는 성장잠재력이 큰 ‘희귀 난치성 질환’과 ‘AI(인공지능) 플랫폼’이라는 두 개의 핵심 키워드를 중심으로 신약을 개발하고 있는 회사다. 이 같은 전략으로 기간과 비용을 절감하면서 신약개발 성공확률을 높이고 있다는 설명이다.

회사는 현재 AI 플랫폼을 기반으로 희귀난치 질환 치료제 등 다양한 파이프라인을 구축했다. 이 중 초기 후보물질을 지난해 유한양행에 기술이전 했고, 2개의 파이프라인은 임상에 진입하는 성과를 거뒀다. 희귀 난치성 질환은 조기상업화가 가능한 만큼 향후 3년 내에 보유 파이프라인의 상용화 및 기술이전을 이루고 안정적인 수익구조를 확보한다는 전략이다.

이번 공모자금은 파이프라인 임상, 신규파이프라인 발굴, AI 플랫폼 고도화를 위한 연구개발 등에 사용할 계획이다.

파로스아이바이오는 10일 여의도에서 간담회를 열고 코스닥 시장 상장에 따른 성장전략과 비전을 발표했다.

이날 윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “당사는 희귀난치성 질환 치료제 개발에 특화된 빅데이터 구축 및 고도화된 AI 플랫폼을 적극적으로 활용해 혁신신약개발을 하고 있다“면서 “코스닥 상장을 기반으로 현재 개발 중인 신약 파이프라인의 조기 상용화를 하루빨리 달성해 치료제가 없어서 고통받는 희귀난치병 환자들에게 새로운 생명과 삶의 희망을 드릴 수 있는 글로벌 바이오텍으로 거듭나겠다”고 전했다.

2016년 설립된 파로스아이바이오는 AI플랫폼을 기반으로 희귀난치성 질환 치료제를 개발하는 바이오텍이다. 현재 급성골수성백혈병∙재발성 난소암∙삼중음성유방암∙방사선 민감제 치료제 파이프라인(PHI-101), 대장암·흑색종·삼중음성유방암 후보물질(PHI-501), KRAS 표적 항암제(PHI-201), 전이성 난소암(PHI301), 담관암(PHI401) 등 다양한 파이프라인을 보유하고 있다. 주요 파이프라인인 PHI-101과 PHI-501은 미국 FDA에서 희귀의약품으로 지정을 받았다.

이 중 PHI-101 파이프라인인 급성골수성백혈병과 재발성 난소암의 경우 임상1상을 진행하고 있으며, 삼중음성유방암과 방사선민감제는 임상1상 프로토콜을 개발 중이다. PHI501 파이프라인은 모두 전임상 단계에 있으며, 선도물질을 도출한 PHI201은 지난해 유한양행에 기술이전 하고 공동연구 계약을 체결한 상태다.

핵심 파이프라인인 급성골수성백혈병 치료제(PHI-101-AML)는 글로벌 임상1상을 진행 중이다. 약물저항성 돌연변이 FLT3로 인한 약물 내성과 돌연변이 암세포의 성장억제에 높은 효능을 보이고 있다. 전임상 시험에서 기존 승인약물 대비 3배 이상의 수명연장 효과를 보였으며, 독성 또한 낮다는 게 회사 측의 설명이다. 재발성 난소암 치료제(PHI-101-OC)는 자체 AI플랫폼을 활용해 PHI-101 물질의 적응증을 확장한 사례다. 회사 측은 기존 치료제인 올라파립이 BRCA 돌연변이가 있는 10~18%의 일부 환자에게만 적용 가능하다는 한계를 가지고 있으나, PHI-101-OC는 그 한계를 극복했다고 밝혔다.

파로스아이바이오가 비교적 길지 않은 업력에도 다양한 파이프라인을 확보할 수 있었던 것은 AI 플랫폼인 케미버스의 역할이 컸다. ‘케미버스’를 자체 개발해 기초연구 전체 영역에서 신약 파이프라인의 연구개발까지 다방면에서 활용하고 있다. 이를 통해 개발 기간과 비용을 획기적으로 감소시키는 등 신약개발의 효율성을 높이고 있다.

케미버스는 총 9개의 독립 모듈로 구성돼 있다. 대표적 특화 모듈로는 딥 리콤(DeepRECOM)과 켐젠(ChemGEN)이 있다. 케미버스를 적용한 파로스아이바이오의 파이프라인은 올해 초 글로벌 파마슈티컬스 저널(Pharmaceuticals Jounal)에 글로벌 AI 신약개발사들과 함께 AI를 적용해 임상진입에 성공한 글로벌 사례로 소개되기도 했다.

신약개발 비즈니스는 성장성은 무궁무진하지만 개발기간, 대규모 비용, 낮은 성공확률 등이 큰 리스크로 지적된다. 파로스아이바이오는 특히 AI 플랫폼을 자체 개발하고 희귀난치성 질환을 대표 파이프라인으로 확보하는 등의 전략을 통해 신약개발 성공률과 효율성을 높이고 있다.

희귀난치성 질환 치료제 및 AI 기술 활용 신약개발 시장은 블루오션으로 꼽힌다. 현재 희귀난치성 질환은 7,000여 개로 파악되는데, 이 중 치료제가 개발된 것은 약 9% 정도 수준에 불과하다. 미충족 의료수요가 큰 만큼 치료제 개발에 대한 여러 혜택이 주어지고 있다.

희귀질환 치료제를 개발하면 7년간의 독점권이 부여되고 한국 식약처 및 미국 FDA 기준 임상 2상 이후 조건부 판매승인이 가능해 조기상용화가 가능하다. 선진국을 중심으로 많은 경제적 유인책을 부여하고 있기 때뭄ㄴ에 글로벌 제약사들의 투자도 확대되고 있다.

글로벌 시장조사기관에 따르면 전 세계 희귀의약품 시장 규모는 2016년 1억 1,800만 달러 규모에서 2026년 201% 성장해 3억 5,500만 달러 규모에 이를 것으로 전망하고 있다. 같은 기간 처방의약품과 제네릭의약품의 시장규모가 각각 67%와 19% 성장할 것으로 전망되고 있다는 점과 비교하면 희귀의약품 시장의 가파른 성장세가 예상된다는 분석이다.

향후 파로스아이바이오는 다변화된 신규 파이프라인 개발, 적응증 확장을 통해 우수한 신약 파이프라인을 지속적으로 개발할 계획이다. 또 조기 상용화와 기술이전 및 공동연구 등의 전략으로 안정적인 수익구조를 구축할 방침이다.

급성골수성백혈병 치료제(PHI-101-AML)는 연내 다국적 임상 1상을 마치고 내년에 미국을 비롯한 글로벌 임상 2상에 돌입할 예정이다. 이후 2025년 조건부판매승인 신청을 목표로 두고 있다.

회사는 여기에 케미버스를 활용해 파이프라인의 적응증을 지속적으로 확장 중이다. PHI-101의 경우에도 급성골수성백혈병 치료제로 개발 중인 가운데 재발성 난소암∙삼중음성유방암∙방사선 민감제로 적응증을 각각 확장해 파이프라인을 넓히고 있다.

이밖에 PHI-201은 유한양행과 2022년 공동연구개발과 기술이전 계약을 체결한 파이프라인인데, 췌장암, 비소세포성폐암, 대장암 등 난치성 고형암 중심으로 적응증을 지속 확장하고 있다. 기본적인 마일스톤에 따른 수익금뿐만 아니라 향후 유한양행이 제3자 기술이전 계약을 체결할 경우 수익배분도 기대할 수 있다는 게 회사 측의 설명이다.

파로스아이바이오는 이번 코스닥 상장을 위해 총 140만주를 공모한다. 공모가 희망범위는 1만4000~1만8000원으로 공모규모는 196억~252억원이다. 청약은 오는 17~18일 진행하며, 이달 27일 코스닥에 입성할 예정이다. 대표 주관사는 한국투자증권이 맡고 있다.