[더스탁=김동진 기자] 유전자 치료제가 불치병과 희귀질환을 치료하기위한 새로운 대안 중 하나로 주목받고 있다. 

‘유전자 치료제(Gene therapy)’는 세포의 유전적 구성을 변경해 치료 효과를 나타내거나 손상된 유전 물질을 대체·복구해 질병을 치료하는 ‘유전자를 이용해 질병을 치료하는 치료 기술 또는 의약품’으로 정의된다. 특히 희귀질환은 단일 유전자의 결함(돌연변이)로 일어나기 때문에 유전자 치료제가 가장 강력한 치료법이다.  

유전자 치료제에는 질병을 치료하기 위해 ‘운반체(벡터 Vector)’를 이용해 정상 유전자를 환자에게 직접 주입하는 ‘체내 유전자 치료방식’과 환자 혈액이나 장기, 골수 등에서 세포를 체취해 병을 유발하는 DNA를 고친 후 다시 환자몸에 넣는 ‘체외 유전자 치료법’, 그리고 질병의 원인이 되는 유전자를 직접 골라서 잘라내는 ‘유전자 가위’ 기법 등이 존재한다.  

시장조사기관 마켓앤마켓에 따르면 전 세계 유전자 치료제 시장규모는 2020년 57억8680만달러에서 연평균 18.6% 성장해 오는 2027년에는 171억5970만달러(약 23조1000억원) 수준에 도달할 것으로 전망된다.  

국내에서도 제약 대기업들은 물론 스타트업들까지 저마다 다양한 유전병과 만성 난치성 질환에 대한 유전자 치료제 개발에 뛰어들고 있다. 

17일 관련업계에 따르면 유전자 치료제 개발 스타트업 ‘진크래프트(공동대표 배석철·이승열)’는 지난 15일 서울대기술지주와 인포뱅크, 코사인인베스트먼트 등으로부터 100억원 규모의 시리즈A 투자를 유치했다. 

진크래프트는 폐암의 발병 기원과 관련된 항암 기전을 30년간 연구해 온 배석철 충북의대 교수 연구팀이 2020년 8월 설립한 바이오 업체다. 이 회사는 독자적인 KRAS 폐암 유전자 치료제 파이프라인 ‘RX001’을 개발하고 있다.  

폐암은 국내외 암종류 가운데 사망률 1위를 기록하고 있는 질환이다. 특히 RX001이 치료하고자 하는 KRAS 돌연변이 비소세포암은 전체 폐암환자 중 20% 가량을 차지하지만 효과적인 치료제가 없는 상황이다.  

진크래프트는 이와관련 식품의약품안전처와 개발 전반에 대한 미팅을 완료했으며, 권고사항에 따라 추가 데이터를 확보해 올해 상반기에 RX001에 대한 임상시험 IND 신청을 준비 중이어서 국내 최초 항암 유전자 치료제 임상승인 업체가 될 것으로 보인다.  

진크래프트는 또한 자체 개량한 고효율 AAV(아데노부속바이러스) 벡터를 이용해 다양한 유전자에 맞춰 커스텀 제작이 가능한 기술을 보유하고 있으며. 해당기술을 이용해 유전자치료제 전문 위탁연구개발전문사(CRDO)로 사업확장도 추진하고 있다.  

이 회사는 이번 투자유치와 별개로 글로벌 투자자와 후속투자 유치를 논의하고 있는 것으로 알려졌다. 배석철 진크래프트 대표는 “바이오 산업 전반적으로 투자 유치가 어려운 환경에서 회사의 비전과 기술을 믿어준 투자자들의 지원에 힘입어 성공적으로 투자를 유치했다”며 “이번 라운드 투자금은 임상 1상에 필요한 약물 제작 및 CRDO 사업 본격화를 위해 사용될 계획”이라고 말했다.  

유전자 치료제 플랫폼 개발기업 ‘아바타테라퓨틱스(대표 조승희)’는 앞서 지난해 11월 티인베스트먼트와 신한캐피탈, 스마일게이트인베스트먼트, 원익투자파트너스로부터 50억원 규모의 시리즈A 투자를 받아 사업을 확대하고 있다.  

2020년 9월 설립된 아바타테라퓨틱스는 AAV 유전자 치료제의 설계 및 실험계획법(DOE)에 대한 전문성을 바탕으로 AAV 치료제의 혁신 생산 및 플랫폼 구축을 진행하고 있는 바이오 스타트업이다.  

아바타테라퓨틱스는 특히 효과적이고 경제적인 유전자 치료제 제작을 위한 운반체, 치료 유전자 엔지니어링과 제조공정(CMC) 플랫폼을 개발하고 있다. 또한 플랫폼 기술 기반의 희귀ㆍ난치병 유전자 치료제의 진단, 설계, 생산 및 환자의 케어까지 원스톱 서비스 제공을 목표로 하고 있다. 현재 회사는 리소좀 축적 질환(LSD) 및 유전성 난청 파이프라인(신약 후보물질)을 보유하고 있다.

조승희 아바타테라퓨틱스 대표는 “AAV 유전자 치료제 플랫폼 설계 및 생산 기술과 관련한 바이오벤처는 국내에는 아바타테라퓨틱스 등 약 2곳 정도이며, 세계적으로도 매우 손에 꼽는 수준”이라며 “재조합 AAV 생성하는 기술플랫폼부터 신약 후보물질까지 우리가 가진 자원의 경쟁력을 입증하고 기술수출 등을 통해 성장을 이뤄 나가겠다”고 포부를 밝혔다.