12월 8일 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술에 기반한 세포치료제 CASGEVYTM가 FDA 승인을 받음. 약가와 접근성 등을 고려할 때 단기적으로 의약품 시장에 미치는 변화는 없을 것. 그러나 유전성 희귀질환에서 만성질환 임상이 시작되고 있어 유전자편집 치료가 근원적인 해결책을 제시해줄 것이라는 기대감은 지속적으로 높아질 것.
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‘CASGEVYTM’ : 크리스퍼 테라퓨틱스(NASDAQ: CRSP, 스위스)와 버텍스 파마슈티컬스(NASDAQ: VRTX, 미국)가 2015년부터 공동 개발, CRISPR/Cas9이 적용된 유전자 편집 기술로 만들어진 겸상적혈구 관련 질환 치료제.
크리스퍼 테라퓨틱스 주가: FDA 승인 발표가 다가오면서 기대감으로 10월 저점에서 87% 주가가 상승, FDA 승인 발표 후 8% 하락.
단 한 번 치료로 유전자 이상 질환 치료 시 지속된 효과를 기대할 수 있다는 점에서 주목받고 있음.
약가와 접근성 등을 고려할 때 단기적으로 의약품 시장에 미치는 변화는 없을 것: 미국 ICER(Institute For Clinical and Economic Review)가 평가한 비용효과적 가치는 약 1.4~1.9백만 달러였으나 버텍스는 약가를 2.2백만 달러로 책정함. Medicare 적용 받는 환자 중 25,000명이 동 치료제 적용 대상(전세계 6백만명, 미국 10만명으로 추정).
크리스퍼 테라퓨틱스는 유전성 희귀질환에서 만성질환, 항암치료를 타깃한 임상도 진행 중, 현재 임상 1상 단계 (1) 면역항암제: CTX112, CTX131 등 Allogenic CAR-T 치료제 (2) 재생의학: VCTX210, VCTX211 등 제 1당뇨병 치료제 (3) in vivo: LNP와 AAV를 전달체로 이용, CTX310(ANGPTL3 심혈관 질환 치료제), CTX320 (Lp(a) 심혈관 질환 치료제), CTX330 (PCSK9 심혈관 질환 치료제), 혈우병 치료제 등.
한편, 유전자 대체 기술을 이용한 블루버드 바이오(NASDAQ: BLUE)의 유전자 치료제 ‘Lyfgenia’도 FDA 승인받으며 출시됨. 책정된 약가는 3.1백만 달러, 혈액암 발생 관련 BlackBox warning 추가됨. 치료 효과는 큰 차이 없음. 출시 후 중장기 데이터 축척에 따른 안전성 검증 및 약효의 지속성을 확인하는 것이 중요.
만성질환 치료 시장: 2025년 이후 RNA 치료제, 2030년 이후 유전자편집/대체 기술이 적용된 치료제들의 상업화 및 시장성이 확대될 전망.
