박셀바이오(323990)가 조기 임상종료된 다발골수종(혈액암) 치료제를 대체할 신규 다발골수종 치료제 'CAR-MIL'의 연구개발을 본격화한다고 밝혔다.

박셀바이오 관계자는 “시장의 추세와 변화에 맞춰 효율적인 파이프라인을 구성하기 위해 그 동안 잠정적으로 보류해왔던 Vax-DC/MM 임상연구를 공식적으로 조기종료하고, 그 대체제로 새로운 CAR-MIL 치료제 개발을 본격화하기로 했다”며 “현재 좋은 연구결과를 보여주고 있는 Vax-NK/HCC 등 주요 파이프라인에 대한 선택과 집중을 통해 내실 있는 회사로 발돋움하고자 한다”고 말했다.

MIL은 Marrow Infiltrating Lymphocytes의 약자로 골수침윤림프구를 가리킨다. 현재 각광받고 있는 차세대 면역세포치료제인 CAR-T세포치료제는 1-2개의 종양항원을 인식하면서도 보편적으로 기존 세포치료제보다 높은 치료 효과를 보이고 있다. MIL 치료제는 다발골수종의 수많은 종양항원을 인식할 수 있는 골수침윤T림프구를 확장 배양하여 만들기 때문에 부작용이 적고 높은 치료효과를 볼 수 있다. CAR-MIL은 이렇게 확립된 MIL에 CAR를 접합하여 기존 CAR-T 세포치료제보다 더욱 강력한 치료제가 될 것으로 기대하고 있다고 회사 측은 설명했다.

박셀바이오는 그동안 DC(수지상세포)를 이용한 Vax-DC/MM 치료제로 다발골수종 임상연구를 진행해왔다. 임상1/2a상에서 66.7%의 임상적 이득율과 77.8%의 면역학적 반응률이라는 좋은 결과를 얻어 식약처로부터 임상2상을 승인받았다. 다만, 최근 미국 식품의약국(FDA)에서 다발골수종을 대상으로 2개의 CAR-T 세포치료제가 승인받는 등 혈액암 관련 치료제 시장이 급속히 발전하면서 MIL 치료 요법을 적용한 신규 치료제를 개발하기로 했다.

다발골수종 치료제가 계속해서 개발되고 있지만, 여전히 그 한계는 존재한다. 특히 다발골수종을 유발하는 항원은 매우 다양한데, 앞서 언급된 것처럼 가장 진보적이라고 평가받는 CAR-T세포 치료제조차도 특정한 1-2개의 항원만 표적하기 때문에 치료 후 시간이 경과함에 따라 다시 재발하는 양상을 보이는 경우가 많다는 단점을 가지고 있다. 반면 CAR-MIL은 다수의 종양항원에 특이성을 가지기 때문에 한번의 치료로 수많은 종양항원을 표적할 수 있어 그만큼 더 높은 치료효과를 보이고 재발 가능성을 줄일 수 있다.

박셀바이오는 화순전남대학교병원 암면역치료연구센터와 업무협약을 체결하고 기존에 개발 중이던 CAR 기술을 접목하여 다발골수종 치료제로 CAR-MIL 파이프라인 개발을 추진하기로 했다. 화순전남대학교병원 암면역치료연구센터는 MIL 관련 연구 내용과 다발골수종 치료법에 대한 내용을 2개의 국제학회에서 발표할 예정이다.

한편 박셀바이오는 "현재 진행성 간암을 대상으로 하는 NK(자연살해세포) 치료제인 Vax-NK/HCC 임상2a상 연구를 차질없이 진행중이며, 오는 9월 대한종양내과학회 국제학술대회(KSMO 2022) 등의 국제학술대회를 통해 12명의 환자에 대한 예비 연구결과를 발표한다"고 밝혀 큰 관심을 모으고 있다.