제일약품의 신약개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스(이하 온코닉/대표 김정훈)가 개발 중인 표적항암제의 조기상업화에 청신호가 켜졌다. 

온코닉은 최근 이중저해 표적항암제인 'JPI-547'에 대해 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.  'JPI-547'의 개발단계 희귀의약품 지정은 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암치료제 희귀의약품으로 지정받은 이후 두번째다.

# 희귀의약품에 대한 혜택은 ? = 희귀의약품의 병리학적 특성은 크게 희소성과 질환의 심각성, 대체 치료제의 부재로 볼수 있다. 이 같은 특성 때문에 미국 FDA에서는 희귀의약품에 대한 다양한 혜택을 제공하고 있다. 우선, 7년간의 시장 독점권을 부여하고 있으며 미국 현지 임상시험 비용에 대한 세액공제 혜택이 주어진다. 또한 임상비용 지원과 신약 판매허가 심사비용이 면제된다. 우리나라의 경우 시판허가를 받은 날로부터 4년간 동일 질환에 동일한 의약품이 허가되지 않도록 지원하고 있다. 

한국보건산업진흥원 제약바이오글로벌팀 곽수진, 정순규 연구원은 "2017년 기준 전 세계 희귀의약품 시장은 약 1,250억 달러로 높은 성장률을 유지하면서 글로벌 제약시장 확대에 주요한 원인으로 작용하고 있다. 미국은 환자수 20만명 이하, 한국은 환자수 2만명 이하로 적절한 치료방법과 치료의약품이 개발되지 않은 질환을 희귀의약품 치료 대상인 희귀질환으로 정의하고 있다"라고 밝혔다.

#  韓-美 희귀약품 지정 JPI-547은 어떤 치료제? = 온코닉이 개발중인 췌장암 신약후보물질 'JPI-547'은 파프(PARP : Poly ADP-ribose polymerase)와 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 억제하는 이중저해 표적항암제다. PARP는 세포의 DNA 손상을 복구하는 효소로, 암세포 DNA까지 복구하기 때문에 PARP를 억제해야 암세포 사멸을 유도할 수 는 물질이다. Tankyrase는 암세포 생성에 필수적인 효소로, 'JPI-547'은 이 PARP와 Tankyrase를 동시에 억제해 암세포를 사멸시키는 이중저해 작용기전이 특징이다.

'JPI-547'의 임상1상 결과는 오는 4일부터 온라인으로 열리는 미국임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 공개될 예정이다. 학회에 앞서 지난 20일 JPI-547의 논문 초록이 공개 되었으나 항암효과와 안전성 데이터를 포함한 전체 임상결과가 공개되는 것은 이번이 처음이다.

김정훈 온코닉 대표는 "’JPI-547’이 미국 FDA에 이어 국내 식약처에서 개발단계 희귀의약품으로 지정됨으로써, 치료방법이 제한적이었던 췌장암 분야에서 ‘JPI-547’의 가능성을 인정받게 됐다”며, “췌장암으로 고통받는 환자들에게 도움이 될 수 있도록 후속 연구와 임상에 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

온코닉은 임상 1상 결과를 기반으로 미국과 한국에서 난소암 및 췌장암을 적응증으로 후속 임상에 돌입한다는 계획이다.