프라임 메디슨(Prime Medicine, Inc., NASDAQ: PRME) : 미국 메사추세츠 주에 기반을 둔 생명공학 기업 프라임 메디슨(Prime Medicine, Inc.)이 지난 20일 나스닥에 상장됐다. 상장 후 주가는 15달러 수준에서 거래됐다. 이 회사는 주당 17달러에 1,029만 4,118주를 상장해 총 1억 7,500만 달러의 자금을 조달했다. 해당 공모에는 JP 모건(JP Morgan)와 골드만 삭스(Goldman Sachs), 모건 스탠리(Morgan Stanley) 그리고 제프리스(Jefferies)가 공동 주간사로 참여했다. 프라임 메디슨은 조달된 자금으로 전임상 연구에 9천만 달러, 임상시험(IND, Investigational New Drug Application)을 위한 연구에 6,500만 달러, 그리고 전용 화학 시설 건설에 5천만 달러를 투자할 계획이다.
프라임 메디슨은 유전자 편집 기술인 프라임 에디팅(Prime Editing) 플랫폼을 통해 유전병 환자의 삶을 개선하는 것을 목표로 하고 있다. 이 회사의 기술은 편집할 게놈(Genome)의 정확한 위치를 찾아내 결함이 있는 DNA 부분을 DNA 사본으로 교체한다. 회사 측에 따르면 유전자 편집을 통해 질병을 유발하는 DNA 돌연변이의 약 90%를 해결할 수 있으며, 예측 가능하게 설계된 프로세스를 통해 원치 않는 DNA 변형을 최소화한다.
프라임 메디슨은 현재 적혈구질환, 간질환, 비증후군성 난청, 신경근육질환, 뒤센형 근이영양증 등의 적응증으로 하는 18개의 전임상 파이프라인을 보유하고 있다. 이 회사의 적혈구 질환 유전자 편집기는 미국의 생명공학 기업 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics, NASDAQ: BEAM)와 공조를 통해 전임상에서 유효성을 확인했다. 회사 측은 "연구개발 중인 파이프라인은 개발 초기 단계에 있으며, 2024년 초에 첫 번째 임상시험을 신청할 계획"이라고 밝혔다.
프라임 메디슨의 신약개발 타깃 중 하나인 윌슨병(Wilson's Disease)은 체내 구리(Copper)의 신진대사에 장애가 생겨 간, 뇌, 안구, 신장 등에 구리가 축적되며 발생하는 유전병이다. 윌슨병은 서양인보다 동양인에게서 더 많이 발생하며, 한국의 경우 3만명 당 1명꼴로 발병한다. 윌슨병은 과잉 구리를 제거하는 구리 수송체가 포함된 ATP7B 유전자의 두 게놈 사본인 H1069Q와 R778L의 돌연변이로 인해 발생한다. 이 회사의 프라임 에디팅 기술은 윌슨병 환자의 간세포에 퍼진 돌연변이 유전자들(ATP7B, H1069Q, R778L)들을 교정해, 신체가 간에서 구리를 제거하는 과정을 정상화한다고 회사측은 설명했다.
또 다른 치료대상인 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s Ataxia, 이하 FRDA)은 중추 및 말초 신경계와 심장에 영향을 미치는 상염색체 신경퇴행성 질환으로, 환자의 평균 사망 연령은 39세다. 한국과학기술정보연구원(KISTI)에 따르면 FRDA은 프라탁신(Frataxin, 이하 FXN)이라는 미토콘드리아 단백질이 부족해 발병된다. FRDA 환자는 남성에게 많이 발생하며, 대개 11세에 발병해 보행실조, 손 움직임 장애를 겪으며 심장질환, 척추측만증을 거쳐 마비 상태에 이르러 휠체어에 의지하게 된다. FRDA는 FXN 유전자의 염기서열에 특정 3염기 패턴(GAA)이 반복해서 증가해 발생된다. 이때 프라임 메디슨은 초기 실험을 통해 FRDA를 유발하는 확장된 반복 서열을 정확하게 제거해 60개의 정상적인 프라탁신 수준을 복원하는 데 성공했다.
프라임 메디슨은 하버드 대학교(Harvard University)에서 화학 및 화학 생물학 교수로 재직 중인 데이비드 리우(David Liu) 박사 와 앤드류 앤잘론(Andrew Anzalone) 박사가 공동 설립했다. 2020년부터 회사의 CEO를 맡고 있는 키스 고테스디너(Keith Gottesdiener) 박사는 2011년부터 2020년까지 희귀 유전적 비만 치료제 개발 기업 리듬 파마수티컬(Rhythm Pharmaceuticals, Inc.)의 CEO로 재직했다. 고테스디너 박사는 하버드 대학교에서 응용 수학 및 통계학 학사를 이수했으며, 펜실베니아 대학(University of Pennsylvania)에서 의학 박사(MD) 학위를 취득했다.