바이젠셀(308080)은 연구개발중인 바이티어(ViTier™) 플랫폼 치료제('VT-Tri)가 식품의약품안전처로부터 급성골수성백혈병 환자 치료목적 사용승인을 획득했다고 밝혔다.

치료목적 사용승인은 생명이 위급한 중증 환자나 대체 치료수단이 없는 환자를 대상으로 임상시험중인 의약품을 사용할 수 있도록 승인해주는 제도다.

급성골수성백혈병은 만성골수성백혈병과 달리 암 유전자 표적이 불확실하고 가변적이다. 치료에 활용되는 집중화학요법은 강한 독성 부작용으로 고령자, 기저질환자에 대한 치료가 어렵다. 65세 이상의 고령환자는 5년 내 생존율이 20%에도 못 미칠 정도로 치명적이다.

‘VT-Tri(1)-A’는 급성골수성백혈병(AML) 환자 치료를 위해 개인별 환자 대상으로 치료목적 사용승인을 받았다. 현재 임상 1상 과정에 있는 항원특이살해 T세포 치료제다.

바이젠셀은 2007년부터 2013년까지 급성골수성백혈병 환자에서의 단일 WT1 종양항원을 표적(WT1-CTL)으로 하는 연구자 주도 임상을 실시했다. 이를 통해 ▲무재발생존율 71%, ▲5년 재발율 0%의 결과와 함께 WT1-CTL에 대한 안전성과 효능이 확인됐고 차세대 T세포 치료제 VT-Tri(1)-A를 개발해 임상 과정에 있다. 해당 치료제는 단일 항원 WT1뿐 아니라 급성골수성백혈병 암세포가 가지고 있는 3가지 공통종양항원(WT1, Survivin, TERT) 표적을 동시에 공격하도록 설계됐다.

김태규 바이젠셀 대표는 "급성골수성백혈병은 잦은 재발 및 기존 치료제에 불응하는 난치성 질환"이라며 "VT-Tri의 임상연구를 지속해 급성골수성백혈병으로 고생하는 환우 및 가족들에게 새로운 치료대안과 희망을 제시할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

2013년 설립된 바이젠셀은 각종 암질환, 면역질환 등을 타깃으로 면역항암제와 면역억제제를 연구개발하는 면역세포치료제 전문기업이다. 보령(003850)이 바이젠셀의 지분 23.4%를 보유하고 있다.