CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유한 유전자교정 전문기업 툴젠(대표 김영호 · 이병화)이 유전자교정 플랫폼을 강화하고 혁신적인 치료제 프로그램을 개발해 글로벌 유전자 치료제 개발 기업으로 성장해 나갈 계획이다.

툴젠은 12월 상장을 앞두고 25일 온라인 기자간담회를 열어 회사의 주요 사업과 경쟁력을 설명하고 코스닥 상장에 따른 향후 전략과 비전을 밝혔다.

이병화 툴젠 대표이사는 이날 간담회에서 “세계 최고 수준의 유전자교정 기술을 바탕으로 유전자가위 원천특허 기반 플랫폼 사업 및 유전자·세포치료제 산업을 선도하는 세계적 기업으로 도약해 나가겠다”면서 “CRISPR특허 경쟁력과 특허수익화 사업을 강화하고 각 파이프라인 임상개발을 가속화함으로써 기업가치를 극대화할 것”이라고 밝혔다.

1999년 설립된 툴젠은 유전자교정 분야의 글로벌 선도 기업으로, 핵심기술인 CRISPR 유전자가위 원천특허를 바탕으로 다양한 분야의 사업을 영위하고 있는 바이오 벤처기업이다.

크리스퍼 유전자가위는 유전자교정 기술의 핵심 도구다. 유전자 교정은 인간, 동식물, 미생물 등 모든 생명체 각각의 유전정보를 담고 있는 DNA의 염기서열을 교정해 형질을 변형시킬 수 있는 기술이다.

유전자 가위 특허기술은 툴젠을 포함해 CVC 그룹, Broad Institute 등 전세계에서 3곳이 두각을 드러내고 있는데, 툴젠은 유일하게 치료제, 종자, 동물, 화학 등 모든 사업분야에서 CRISPR 유전자가위 특허 권리를 보유하고 있다. 회사는 특허 기술을 바탕으로 △유전자교정(CRISPR 유전자가위 원천특허) 플랫폼 기반 특허수익화 사업 △유전자교정 기술 적용 치료제 개발 △유전자교정 기술을 통한 동식물(종자) 품종 개량 등의 사업을 진행하고 있다.

핵심 경쟁력으로는 △유전자교정 기술 개발 전문성 △글로벌 CRISPR 원천특허 경쟁우위 △타 바이오 기업들과 차별화된 플랫폼 사업 수익성 △차세대 유전자가위 응용개발 기술력 △다양한 유전자·세포치료제 파이프라인 △유전자교정 농생명 산업의 성장 잠재력 등이 꼽힌다. 이를 바탕으로 임상개발 및 사업화에 속도를 내고 글로벌 시장 공략에도 적극 나선다는 계획이다.

툴젠은 세계에서 유일하게 1세대에서 3세대까지 3종의 유전자가위를 모두 독자개발했을 정도로 유전자 교정 기술력에서 뛰어난 경쟁력을 갖추고 있다. 특히 지난해 노벨화학상 수상 기술인 CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유하고 있는데, 세계에서 최초로 CRISPR/Cas9 시스템을 사용해 복잡한 세포조직을 나타내는 진핵세포에서 유전자교정을 증명했다.

회사는 이 같은 기술력을 앞세워 GE(유전자교정)플랫폼 기반의 특허 자체 라이선싱을 통한 수익화 사업에 주력하고 있다. 이는 다른 바이오기업들과는 차별화된 강점이라 할 수 있다. 특허 수익화 사업은 현재까지 몬산토(Monsanto, 現 Bayer), 써모 피셔(Thermo Fisher), 키진(KeyGene) 등을 포함해 국내외 유수의 바이오 기업에 18건의 기술이전(L/O) 성과를 기록중인 가운데 실적이 이미 가시화되고 있다. 유전자가위 원천특허 글로벌 빅3 중 툴젠만이 유일하게 모든 분야 권리를 보유하고 있기 때문에 향후 특허수익화 사업에서 보다 높은 성장세를 확보할 수 있을 것으로 회사측은 기대하고 있다.

특허 수익화 사업을 주요사업으로 영위하고 있는 만큼 원천특허 등록에도 신경을 쓰고 있다. 현재 툴젠의 CRISPR 유전자가위 원천특허는 한국, 미국, 유럽, 호주, 중국, 일본 등 9개 주요 국가에 등록된 상태다. 올해에는 유럽, 인도, 싱가포르 등에서 의미 있는 권리 범위의 특허를 추가하면서 글로벌 특허 경쟁력을 더욱 강화하고 있다. 국내외 원천특허 등록 건수는 20건에 이르며, 25건이 추가 출원돼 심사가 진행 중이다. 응용특허를 포함해 총 48건의 특허권이 등록되었고 135건의 특허가 출원되어 있다.

유전자교정은 인간의 DNA로부터 파생되는 질병의 원인을 근본적으로 치료할 수 있는 기술로 주목받고 있다. 툴젠도 플랫폼 중심의 특허수익화 사업 외에도 유전자교정 기술 기반의 유전자·세포치료제 연구개발을 진행하고 있다. 주력 파이프라인은 △샤르코-마리-투스병1A 치료제(TGT-001) △습성황반변성 치료제(TG-wAMD) △형 혈우병 치료제(TG-LBP) △inhibitor(응고인자에 대한 항체) 보유 혈우병 치료제(TG-AT) △만성 HBV 감염 치료제(TG-HBV) △차세대 CAR-T 세포치료제(Styx- T Platform) 등이다.

이 가운데 차세대 CAR-T 치료제는 호주 세포치료제 전문 기업 CARTherics(카세릭스)社와의 공동 연구개발을 통해 2022년 고형암 타깃 미국 임상1상에 돌입할 예정이다. 이에 앞서 툴젠은 CARTherics와 CRISPR 유전자가위를 이용한 CAR-T 치료제 파이프라인에 대해 1,500억원 규모의 기술이전(L/O) 계약을 체결한 바 있다.

샤르코-마리-투스병1A(CMT1A) 치료제와 습성황반변성(wAMD) 치료제는 올해 전임상(IND-Enabling Study) 단계에 진입해 유효성 및 독성 검사를 진행하고 2022년말 또는 2023년 IND(임상시험계획) 신청을 통해 미국 임상1상을 추진할 계획이다.

사업의 또 다른 한 축을 이루는 분야는 유전자교정 기술을 적용한 그린바이오다. 회사는 다양한 식용작물에 CRISPR 유전자가위 기술을 적용해 유용한 형질이 내재된 기능성 작물을 개발하는 데 연구 역량을 투입하고 있으며, 이미 올레산 함량을 높인 콩(대두), 갈변억제 감자 등 개발을 완료해 사업화를 진행하고 있다. 단백질구성 변이 콩, 제초제저항성 콩∙옥수수, 아크릴아마이드 억제 감자, 솔라닌독성 억제 감자, 가뭄내성 고추 등도 개발 중이다.

회사관계자는 더스탁에 “올레산 함량을 높인 콩은 툴젠 유전자교정 종자 중 첫번째 상품으로, 미국 규제 기관 (USDA-APHIS)에서 non-GMO로 판정 받아 현재 중앙아시아에서 재배 검증 중”이라면서 “내년에는 대량 재배로 매출이 발생할 예정”이라고 밝혔다.

코넥스 기업인 툴젠은 이번 코스닥 이전상장을 위해 총 100만주를 공모한다. 주당 공모 희망가 범위는 10만~12만원으로 공모가 밴드 상단 기준 최대 약 1,200억원을 조달한다. 26일까지 이틀간 기관투자자 대상 수요예측을 진행해 공모가를 확정하고, 다음달 2일과 3일 일반 청약을 받는다. 특히 일반 공모주 청약투자자에는 상장일로부터 3개월까지 환매청구권(풋백옵션)이 주어진다. 이는 투자자 보호를 위해 주관사인 한국투자증권이 자발적으로 부여하는 것이다.

공모을 통해 조달한 자금은 CRISPR 특허 경쟁력 강화 및 연구개발 관련 임상∙설비투자, 운영자금 등으로 활용된다. 특히 회사는 연구개발 및 임상, 첨단설비 도입, 우수 연구진 영입 등에 적극적으로 투자해 CRISPR 특허 경쟁력을 공고히 하고 글로벌 시장을 겨냥해 빠른 속도로 치료제 임상을 진행할 계획이다.