지난 2020년11월25일, 약물 개발 회사 릭스테 바이오테크놀로지(Lixte Biotechnology Holdings, Inc., NASDAQ: LIXT)는 120만 단위의 증권을 각 4.75달러의 공모가로 상장하였다. 각 단위는 보통주 1주와 워런트1주로 구성되었다. 릭스테는 약 570만달러의 자금을 조달한 것으로 추산된다. 상장 첫날 4달러에 개장한 릭스테 주가는 1월4일 3.21달러에 마감되었다. 1월4일 기준 릭스테의 시가총액은 약 4,000만 달러 규모에 이른다.
2005년에 설립된 릭스테는 바이오마커 기술을 사용하여 심각한 질병과 관련된 효소 표적을 식별한 후 해당 표적을 공격하는 신약을 설계한다. 릭스테는 현재 LB-100시리즈와 LB-200시리즈를 개발했다. 각 시리즈는 다양한 암종과 희귀암을 치료 대상으로 한다. 동물 실험에서 다형교아종, 신경모세포종, 수모세포종과 같은 모든 신경조직 암에서 항암성 작용을 보였다.
LB-100시리즈는 단백질포스파타아제억제제(PTase-i)로 다양한 암뿐만 아니라 혈관 및 대사 질환 치료에 유용하다. 동물 모델에서 흑색종, 유방암, 육종에 대해서 반응했고 일반적으로 사용되는 항암제의 효과를 강화하는 효과가 나타나기도 횄다. 기존 항암 요법과 결합해 사용됐을 때 체내 독성을 높이지 않으면서 치료 효과를 향상시킬 수 있다는 것이 특징이다.
릭스테는 임상1상 실험에서 췌장암 종양 축소와 진행성 고형종양의 성장 중단(또한 질병의 안정화)이 관찰됐다. 회사측은 특정 종양 유형에 대한 LB-100의 효능을 임상2상에서 입증할 계획이다.
릭스테는 골수형성이상 증후군, 전이된 연부조직육종, 재발성 신경교종 및 엔젤만증후군 치료를 위한 임상도 진행하고 있다. 특히 재발성 신경교종 치료 연구의 경우 미국 국립암연구소(NCI)와 공동연구개발협정에 의거하여 수행되고 있다. 릭스테 회사 관계자는 더스탁에 "신경교종, 즉 악성 뇌종양은 매우 심각한 난치병으로 기존 약물들은 항암 작용에 필요한 만큼 뇌에 침투되지 않는다. 그러나, LB-100이 방사선, 화학요법, 면역치료 등 기존 치료의 효과를 높여 교모세포종치료 결과를 향상시킬 수 있는 가능성이 보였다"고 밝혔다. 릭스테와 NCI는 LB-100가 암 종양이 제거된 환자의 뇌를 타깃으로 재발성 뇌종양 치료에 대한 연구를 진행중이다.
LB-200 시리즈는 히스톤디아세틸라제억제제(HDACi)로 암과 신경퇴행성 질환 이외에도 고셔병 같은 만성 유전성 질환의 치료를 타깃으로 한다. 릭스테는 HDACi가 다양한 암 유형에서 신경 보호활동, 항진균성(항곰팡이) 특성이 있다는 것을 증명했다. LB-200시리즈는 아직 임상 단계에 진입하지 못했다.
릭스테는 연구개발 기업으로 아직까지는 매출이 없다. 2020년도 9개월간의 영업손실은 236만달러로 전년도 동기 216만달러 보다 소폭 감소했다.
한편 LB-200 시리즈의 타깃인 고셔병은 2020년도 17억7370만 달러 규모 시장으로 추정되며 2026년에는 약 21억달러 규모까지 성장할 것으로 전망되고 있다. 인간 몸 속에는 면역을 담당하는 대식세포가 세균이나 바이러스, 늙은 세포 등을 잡아먹고 분해하는 역할을 하는데 고셔병은 글루코세레브로시데이즈((glucocerebrosidase)라는 효소가 유전자 이상으로 결핍되어 글루코세레브로시데이즈가 분해되지 못하면서 대식세포 안에 축적된다. 따라서 대식세포는 점점 비대해지면서 제기능을 하지 못하는 ‘고셔세포’가 된다. 고셔병은 신경계, 뼈, 간 및 비장, 호흡기계 통증 또는 기능 이상을 증상으로 나타난다.
고셔병은 평균10만명 중 1명의 빈도로 발생하며 아직까지 직접적인 치료제나 치료법은 개발되지 않았다. 현재 고셔병 관련 유전자 치료가 연구개발 과정에 있지만, 효소대체요법과 기질감소치료법이 현실적인 대안이다.
고셔병 관련 주요 기업으로는 국내 이수앱지스가 효소 치료제를 상용화 했으며 화이자, 존슨앤존슨, 사노피 젠자임 등이 경쟁하고 있다. 릭스테 역시 고셔병에 효력을 보이는 파이프라인을 보유함으로써 주목받고 있다.
릭스테의 최고경영자 겸 설립자인 존 S. 코바흐 박사(John S. Kovach. M.D.)는 의학용 종양학, 항암제 약리학, 응용 의학 연구에 폭넓은 경험을 가지고 있다.
제임스 S. 마이저(James S. Miser)는 최고의학책임자다. 마이저 박사는 소아암 신약 임상 개발 경험이 풍부하다. 다양간 국가 기관과 암 연구 단체에서 수많은 임상시험을 주도했다. 그는 임상 암 실험의 설계와 모니터링 전문가로 알려져 있다.
로버트 N. 와인가튼(Robert N. Weingarten) CFO는 경험이 풍부한 비즈니스 컨설턴트로 인정받고 있다. 금융 컨설팅과 자문 서비스 분야에서 최고재무책임자로 활동한 경력이 있고 제약산업 등 다양한 산업 분야에서 일한 경험을 가지고 있다. 워싱턴 대학에서 회계학 학사, 서던캘리포니아 대학교(USC)에서 재무학 석사 학위를 받았다.