[4월11일, 세계 파킨슨병의 날] ③ 파킨슨병 치료제 新기원 열어가는 K바이오

내달 11일 '세계 파킨슨병의 날'을 앞두고 205년간 뚜렷한 치료제가 없는 파킨슨병의 신약개발에 매진하는 국내 기업들을 살펴 보고 있습니다. 이번 기사로 파킨슨병 치료제 시리즈를 마감합니다.

파킨슨병 환우들과 그 가족들 그리고 투자자들에게 도움이 될 수 있는 시각에서 관련 기업들을 살펴 봅니다. 제한된 시간과 자원으로 인해 미처 확인하지 못한 국내 파킨슨병 치료제 기업들이 있다면, 본사 이메일(abc@the-stock.kr)로 연락 주시기 바랍니다.

[5] 뉴랄리. 미국-캐나다 임상2상 진입
뉴랄리(Newuraly, Inc)는 디앤디파마텍의 100% 자회사로 존스홉킨스 의대 테드 도슨 교수 주도로 2016년 설립된 미국 바이오벤처다. 파킨슨병과 알츠하이머병 신약분야에 선도적 기업으로 알려져 있다. 

뉴랄리는 최근 파킨슨병 치료제(NLY01)의 임상2상 투약을 시작했다. NLY01은 글루카곤 유사펩타이드-1(GLP-1)의 수용체 작용제다. 미국과 캐나다 임상2상은 60개 이상의 임상기관에서 240여명의 환자를 대상으로 36주 동안 진행된다. 

뉴랄리의 모(母) 기업인 디앤디파마텍은 현재 존스홉킨스 의대에 재직중인 이슬기 교수와 홍유석 대표가 2014년 설립했다. 이 회사는 지난해 10월 상장 예비심사를 청구했다. 페이팔 창업자 중 한명인 피터틸이 설립한 옥나브라이프사이언스 등을 포함해 2000억원 이상의 투자 유치를 받았다. 기업가치는 1조5000억원에 이르는 것으로 알려져 있으며 코스닥 상장기업 동구바이오제약(006620)이 3.5%의 지분을 보유하고 있다.

[6] 옙바이오. 세계 첫 파킨슨병 유발 억제 약물 개발
2009년 미국과학진흥협회가 창간한 국제 학술지 사이언스 중개의학(Science Translational Medicine)에 지난해 9월 파킨슨병 유발 억제 약물에 대한 논문이 세계 처음으로 게재 됐다. 파킨슨병 발병 기전에 기반한 파킨슨병 치료제 후보물질(YPD-01)에 대한 것으로, 성균관대 의대와 미국 존스홉킨스대 연구팀의 공동 연구결과다.

YPD-01은 옙바이오가 개발한 물질이다. 현재 세포실험을 통해 유효성 검증을 마치고 장기 독성 동물결과를 기다리고 있다. YPD-01은 도파민 신경세포 사멸에 중요한 PGC-1α 발현량 증가시는 것을 치료 기전으로 한다. PGC-1α 발현량을 3배 이상 증가 시키는 약물인 파네졸(Farnesol)의 동정으로 파네졸의 항파킨슨병 효용을 실험을 통해 입증했다. 파네졸은 미량으로도 항암 항종양 성질을 가지고 있는 물질이다.

회사측 관계자는 "파킨슨병 환자에서 PGC-1α  생성이 억제되는 것을 확인했다. PGC-1α 생성이 억제되면 미토콘드리아 기능 이상으로 뇌의 흑질부분 신경세포가 사멸돼 파킨슨병이 발생된다"며 "이를 해결하기 위한 신약후보 물질이 YPD-01"이라고 밝혔다. 

[7] 압타머사이언스-뉴라메디 공동개발. BBB셔틀 결합 선도물질 개발중

뉴라메디와 압타머사이언스 양사는 뉴라메디의 TLR2 저해제인 토마라리맙(tomaralimab)과 압타머사이언스의 BBB셔틀 압타머가 결합된 파킨슨병 치료 항체 후보물질을 공동 개발하고 있다. 양사는 현재 선도물질 최적화와 자체평가를 진행하고 있다. 이를 토대로 전임상 진입을 준비 중이다. 

뉴라메디는 국내 파킨슨병 치료 분야에 권위자인 서울대 의대 이승재 대표와 이민섭 대표가 공동 창업한 바이오벤처다. 이승재 박사는 파킨슨병의 원인으로 알려진 알파 시누클레인(a-synuclein)의 주요 경로인 TRL2(Toll-like receptor 2)에 대한 인간화 길항 항체인 토마라리맙을 개발중이다.

압타머사이언스는 트렌스페린 수용체(TfR)인 BBB셔틀 압타머 플랫폼을 가지고 있다. BBB셔틀은 뇌-혈관장벽(BBB)을 통과하는 일종의 셔틀로 타깃 지점에 약물을 효과적으로 전달하는 기술이다. 이 회사의 BBB셔틀 압타머는 설치류 동물시험을 통해 기능적 성과가 확인됐다. 항체보다 분자크기가 작은 압타머는 상대적으로 반감기가 짧고 조직 침투력이 높아 신속한 약물 전달 이후 신장을 통해 빠르게 제거된다는 것이 회사측의 설명이다. 압타머(Aptamer)는 3차원 구조를 통해 특정 분자에 결합할수 있는 핵산(DNA. RNA)이다. 김상표 키움증권 애널리스트는 "뇌질환 치료제 개발 경쟁이 가속화되고 있기 때문에 BBB셔틀 플랫폼에 대한 수요는 늘어날 것으로 보이며, 압타머사이언스의 플랫폼은 파킨슨병을 비롯해 뇌질환 치료제 시장에서 선점적 지위를 가지게 될 것으로 보인다"고 밝혔다. 

[8] 에스바이오메딕스. 배아줄기 세포 활용

이 회사는 배아줄기세포 유래 파킨슨병 세포치료제(TED-A9)를 개발 중이다. 미국과 유럽을 포함해 11개국에 등록된 배아줄기세포와 유도만능줄기세포 관련 특허를 가지고 있다. 현재 연세대 의대와 치료제 후보물질을 개발중이다. 동물시험은 완료됐고 올해 임상1상에 진입한다는 계획을 가지고 있다. 

연세대 의과대학 생리학교실 김동욱 교수팀과 고려대 김대성 교수팀 공동 연구로 파킨슨병 유발 새로운 유전자를 발견했다. 'TPBG(Trophoblast glycoprotein) 유전자의 기능 이상이 파킨슨병을 일으킨다'는 연구결과가 지난해 12월 네이처지 파트너 저널인 'njp 파킨슨 디지즈' 온라인판에 게재됐다.